カレントテラピー　30-3　サンプル page 29/34

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概要：
Key words効果を期待するものである（試験薬名：Alipogenetiparvovec）．2005年のオランダでの臨床試験を皮切りにこれまで3試験が実施され，投与前の急性膵炎発症リスクが70％の症例で低下した3）．LCAT欠損症ではLC....

Key words効果を期待するものである（試験薬名：Alipogenetiparvovec）．2005年のオランダでの臨床試験を皮切りにこれまで3試験が実施され，投与前の急性膵炎発症リスクが70％の症例で低下した3）．LCAT欠損症ではLCAT活性の欠損により，低HDL血症とともに，角膜混濁と腎不全を呈する．患者より脂肪細胞を摘出，培養後，治療用LCAT遺伝子を導入・発現することで治療用脂肪細胞を調製，それを患者体内に移植することで持続的にLCATを体内に供給する新規治療法が開発された（図）4）．現在，厚生労働省に遺伝子治療臨床研究として申請されている5）．参考文献1）Nguyen TH, Mainot S, Lainas P, et al：Ex vivo liver-directed gene therapy for the treatment of metabolic diseases：advances in hepatocyte transplantation and retroviral vectors. Curr Gene Ther 9：136-149, 20092）Al-Allaf FA, Coutelle C, Waddington SN, et al：LDLR-Gene therapy for familial hypercholesterolaemia：problems,progress, and perspectives. Int Arch Med 3：36, 20103）Gaudet D, de Wal J, Tremblay K, et al：Review of the clinical development of alipogene tiparvovec gene therapy forlipoprotein lipase deficiency. Atheroscler Suppl 11：55-60, 20104）Kuroda M, Bujo H, Aso M, et al：Adipocytes as a vehicle for ex vivo gene therapy：Novel replacement therapy fordiabetes and other metabolic diseases. J Diabetes Invest 2：333-340, 20115）黒田正幸，武城英明：脂肪細胞による新規蛋白質補充療法-LCAT欠損症遺伝子治療臨床研究-．医学のあゆみ233：1246-1247，2010Current Therapy 2012 Vol.30 No.326585